SMA hastalığının ilacı 'Zolgensma' neden pahalı?

Özellikle son yıllarda kamuoyunun gündeminde yoğun bir şekilde tartışılan ve yapılan kampanyalarla adını daha sık duymaya başladığımız SMA hastalığının tedavisinde kullanılan Zolgensma ilacı, diğer ilaçlara göre neden bu kadar pahalı? SMA ilacı Zolgensma hakkında tüm detayları inceledik.

SAĞLIK, 05 Ocak 2021 Salı, 19:37
SMA hastalığının ilacı 'Zolgensma' neden pahalı?

Spinal musküler atrofisi kısaca SMA olarak bilinen yaygın olmayan ancak ölümcül olan hastalık, özellikle son yıllarda ailelerin başlattığı yardım kampanyaları ve tartışma konularıyla sıkça gündeme gelmeye başladı. Konu ile ilgili en dikkat çeken detay ise SMA ilacı Zolgensma fiyatıydı. Zolgensma ilacı gelir düzeyi ne olursa olsun herkes için dudak uçuklatan bir fiyata sahip.

Peki, SMA ilacı Zolgensma neden bu kadar pahalı? SMA çok nadir görülen, belirli bir tedavisi olmayan genetik bir hastalık. Sıkça görülmese bile fiyatının yüksek olması yalnızca ülkemizde değil, tüm dünyada SMA hastası çocuk sahibi aileler ve kamuoyu tarafından tartışılıyor. Zolgensma ilacının fiyatını, üretici Novartis şirketinin bu fiyatı belirleme nedenlerini ve ilaç hakkında merak edilen tüm detayları anlattık.

Zolgensma ilacının fiyatı ne kadar?

Zolgensma

Zolgensma, bir ilaç olarak geçse bile aslında tam bir tedavi bütününü temsil ediyor. Tek bir hastanın tedavisi için Zolgensma ilacına ödenecek tutar tam 2,1 milyon dolar. Bu yüksek miktar, yalnızca bir kez ödeniyor ve tedavinin tamamını kapsıyor.

Dünya çapında pek çok ilacın yüksek fiyatlara satıldığı biliniyor. Ancak böyle ilaçların tüketimine ihtiyaç duyan hastalar için devlet ya da sağlık sigorta şirketleri belirli bir destekte bulunuyorlar. Fakat Zolgensma için bu durum her zaman geçerli olmuyor.

Zolgensma neden pahalı?

Zolgensma

drugs.com internet sitesinde Zolgensma ilacı ile ilgili yapılan açıklamaya göre bu yüksek fiyat; İlacın üreticisi olan Novartis'in, SMA hastasının ve ailesinin hayatının bu yıkıcı etkiden kurtulması ve piyasaya yeni bir ilaç sürmenin maliyeti karşılığı belirlemiş olduğu tutardır. Yani üretici şirket, ilacın hastaya ve ailesine kazandırdıklarının maddi karşılığını bu şekilde belirliyor.

Zolgensma ilaç fiyatının bu kadar pahalı olmasının diğer bir nedeni de tek sefer uygulanması ve yüksek oranda başarılı bir tedavi sonucu sunması olarak belirtiliyor. Alternatif bir SMA ilacı olan Spinraza, hayat boyu yılda dört kez alınan bir tedavi süreci sunuyor. İlk yıl 750 bin, daha sonra yıllık 350 bin dolar olan ilaç için 10 yılda ödenecek tutar yaklaşık 4 milyon dolar oluyor. 

Özetlemek gerekirse SMA ilacı Zolgensma'nın bu kadar yüksek bir fiyata sahip olmasının en büyük nedeni, üretici olan NOVARTIS'E GÖRE tek seferde sonuçlanacak bir SMA tedavisi sunuyor olması. Üretici şirket hastaya ve ailesine kazandırdığı manevi değerin maddi karşılığını yani bir hayatın bedelini bu şekilde belirliyor. Alternatif tedavi yöntemleri maliyet bakımından hesaplandığı zaman Zolgensma ilacından bile daha yüksek fiyatlara mal olabiliyor. 

Zolgensma nasıl çalışıyor?

Zolgensma, gen tedavisi

Zolgensma ilacı vücutta eksik ya da çalışmayan SMN1 genini, çalışan bir SMN geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirerek SMA hastalığını tedavi ediyor. AAV9 adlı kendi DNA'sı çıkarılmış bir virüs olan yeni SMN genini taşıyan vektör, motor nöron hücresinin çekirdeğine oturur ve hücreye yeni SMN1 proteini yapmasını iletir. Gen hedefine ulaştığı zaman vektör parçalanarak vücuttan geride hiçbir iz bırakmadan atılır ve tedavi noktalanır. 

Zolgensma ne kadar etkili?

Zolgensma

Yaşları 0,5 ile 5,9 aylık arasında değişen 21 çocukta yapılan klinik araştırma sonuçlarına göre; 19 hastan 13'ü kalıcı ventilasyon olmadan 14 aylık oldular, 21 hastadan 10'u 16,9 aylıkken 30 saniyeden uzun süre desteksiz oturma becerisine ulaştılar, 19 hastadan 16'sının non-invaziv ventilatör kullanımına ihtiyacı kalmadı. Uzmanlara göre araştırma, beklenenden çok daha başarılı sonuçlandı.

Ancak bu kobuda yoğun tartışmalar da var. Zira Sağlık Bakanı Fahrettin Koca'nın açıklamalarına göre Zolgensma henüz deneysel aşamada, dolayısı ile kullananlar için risk taşımaya devam ediyor.

Zolgensma gelişim hikayesi:

novartis

Zolgensma ilacının ilk AR-GE süreci Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından finanse edildi. Daha sonra ise Amerika Birleşik Devletleri'nde bulunan pek çok farklı hayır kurumu tarafından desteklenmeyi sürdürdü. Hayır kurumlarının tüm geliri SMA hastalarının aileleri, yakınları ya da diğer destekçileri tarafından yapılan bağışlardan sağlandı. 

Zolgensma ilacının geliştiricisi Novartis firması değil, AveXis'tir. AveXis, Novartis firması tarafından 8,7 milyar dolara satın alındıktan sonra Zolgensma ilaç üretim hakları bu firmaya geçti. Novartis CEO'su Vas Narasimhan, gen tedavilerinin tek bir dozda ölümcül hastalıkların iyileştirilmesi umudunu temsil ettiğini, söylüyor.

SPOR
Bursaspor'da Altınordu maçı hazırlıkları başladı
TFF 1. Lig'in 19. haftasında sahasında Altınordu'yla karşılaşacak olan Bursaspor, bu maçın h...
GÜNCEL
MHP Yıldırım teklif etmişti! Yeni binalarda yağmur suyu toplama zorunlu oldu...
MHP Yıldırım Belediye Meclis Grup Başkanvekili İhsan Bilgili, Çevre ve Şehircilik Bakanlığı ...
DÜNYA
İlk değil! Pakistan'da TikTok videosu çeken gence tren çarptı!
Pakistan'ın Rawalpindi kentinde TikTok videosu çektiren bir gence, tren raylarında yürüdüğü sırad...
GÜNCEL
Umut veren rakamlar! İşte Türkiye'nin güncel koronavirüs tablosu!
Koronavirüste son durum açıklandı. Buna göre, son 24 saatte 5 bin 277 kişiye koronavirüs tanısı k...
TEKNOLOJİ
Ford'dan diğer araçları da tehlikelere karşı uyaracak yeni teknoloji!
Otomobiller akıllandıkça önümüze yeni teknolojik fikirler çıkıyor. Ford'un şimdiki çalışmasında d...
TÜRKİYE
Çözülme sürüyor! 5 terörist ikna yoluyla teslim oldu!
İçişleri Bakanlığı, 1'i aşırı sol, 4'ü PKK/KCK'lı 5 terör örgütü mensubunun ikna yoluyla güvenlik...
Sık sık gördüğümüz mitolojik yaratıklar ve gerçek hikayeleri!
Vertigo sorunu olanlar bunlara dikkat!
Zirvedeki yabancı komedi filmleri ve dizileri!
Yargıtay'dan 'kabadayılık yapma' kararı!

En Çok Okunan Haberler

Dizi oyuncusu Bursa'da sahte içkiden hayatın...

Arka Sokaklar, Payitaht, Eve Dönüş, Vatanım Sensin g...

Bilim Kurulu üyeleri açıkladı! İşte normalle...

Cumhurbaşkanı Erdoğan, kafe ve restoranların 'Batıyo...

Uyarılar peş peşe geliyor! Meteoroloji Bursa...

Meteoroloji Genel Müdürlüğü, Bursa'da kuvvetli rüzga...

Bursa'da şiddetli lodos vatandaşlara zor anl...

Bursa'da etkili olan şiddetli lodos vatandaşlara zor...

Bursa'da tüm malzemeleri çalınan kardeşler ö...

Bursa'da dükkanları soyulan kuaför kardeşler önce üz...

Korsan baskınına uğrayan Türk gemisi limana ...

Ulaştırma ve Altyapı Bakanı Adil Karaismailoğlu, "Gi...

Bursa'da huzurun adresi buz tuttu!

Doğal güzellikleri ile her mevsim büyüleyen Karacabe...

Cumhurbaşkanı Erdoğan'dan 'gıdada fahiş fiya...

Son zamanlarda mutfak alışverisi için marketlere gid...

3 yeni GDO'lu hayvan yemine onay

Tarım ve Orman Bakanlığı'nca, Beyaz Et Sanayicileri ...

Bursalı arkadaşların iç üşüten geleneği! Don...

Uludağ'da sezonun geç açılması onları da etkiledi.&n...

Pfizer'ın aşısında şok sonuç: Yüzde 50 korum...

BioNTech aşısını yoğun olarak kullanan İngiltere, İs...

Bakan Koca'dan aşı açıklaması! Yarın geliyor...

Sağlık Bakanı Koca, "İnaktif aşıların 10 milyon doz ...

Beklenmedik gelişme! Yüzde 50 düştü

Alman otomotiv üreticisi Volkswagen Grubu'nun, düzel...

Kahreden haber! Mayına basarak ağır yaralana...

Hakkari'de yol kontrolü sırasında mayına basarak ağı...

Bursa'da kış ortasında yılan şoku!

Bursa'nın İznik ilçesinde tarlasını süren çiftçi, kı...